首个临床试验将使用重编程的成体干细胞治疗帕金森病

首个临床试验将使用重编程的成体干细胞治疗帕金森病

Jun Takahashi(左)及其同事今天在日本京都大学的新闻发布会上解释了他们在帕金森病患者中进行试验的计划。

读卖新闻 / AP图像
首个临床试验将使用重编程的成体干细胞治疗帕金森病

日本研究人员今天宣布推出一项临床试验,用来自诱导多能干(iPS)细胞的神经学材料治疗帕金森病,成熟细胞经化学处理后恢复到发育的早期阶段,从理论上可以分化为任何一种。身体的专门细胞。

研究小组将注射多巴胺能祖细胞,这种细胞类型发育成神经元,产生多巴胺,直接进入已知在与帕金森病相关的神经变性中发挥关键作用的大脑区域。 京都大学iPS细胞研究与应用中心(CiRA)神经外科医生Jun Takahashi与京都大学医院合作领导了这项工作。

帕金森病是由大脑中产生神经递质多巴胺的特化细胞死亡引起的。 缺乏多巴胺导致运动技能下降,导致行走困难和不自主颤抖。 随着疾病的进展,它可能导致痴呆症。 试验策略是从iPS细胞中获得多巴胺能祖细胞并将它们注射到壳核中,壳核是位于前脑底部的圆形结构。 外科医生将在患者的头骨上钻两个小孔,并使用专门的设备注射大约500万个细胞。

对动物的研究表明,祖细胞分化为体内多巴胺能神经元并植入大脑。 Takahashi的研究小组说,帕金森病的猴模型在注射人iPS细胞制备的神经元后持续2年显着改善。

而不是制造患者特异性iPS细胞,CiRA采用了从健康供体获得iPS细胞储备的策略,其具有不太可能引起免疫排斥的特定细胞类型。 “使用细胞储备,我们可以更快,更经济地进行,”CiRA主任Shinya Yamanaka在2012年因发现如何制造iPS细胞而获得诺贝尔生理学或医学奖, 。 作为额外的预防措施,患者将与祖细胞一起接受共同的免疫抑制剂。

患者招募于当地时间今天下午5点开始,当时京都大学医院 。 该团队计划招募7名患者,并在注射后跟踪他们2年。

这是使用日本批准的iPS细胞的第三次人体试验。 第一个是使用来自iPS细胞的视网膜细胞来代替受年龄相关性黄斑变性(AMD)损伤的眼部组织,于2014年推出,由位于神户的RIKEN发育生物学中心的Masayo Takahashi-Jun Takahashi的妻子领导。 。 AMD治疗 ,尽管有一例报告有不良事件。 今年早些时候,日本大阪大学的一个团队获得了有条件批准的基于iPS细胞的缺血性心脏病研究。

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